USO DE CHAPERONAS FARMACOLÓGICAS PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL

Resumo

Uso de chaperonas farmacológicas para el tratamiento de enfermedades de depósito lisosomal.

La invención se refiere al uso de análogos de la galactosa de la fórmula (I) que tienen la capacidad de estabilizar la estructura de la enzima α-GalA, para tratar enfermedades lisosomales de depósito y, en una realización preferida, para tratar la enfermedad de Fabry. Es también objeto de la presente invención las composiciones farmacológicas que comprenden una cantidad efectiva de al menos uno de los análogos de la galactosa descritos en el presente documento para tratar enfermedades lisosomales de depósito y, en una realización preferida, para tratar la enfermedad de Fabry.